尼曼匹克病C1型的3期研究最新进展

　　Cyclo Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新为患者及其家庭开发改变生命的药物，该公司前不久公布了正在进行的关键性3期研究TransportNPC的最新进展。

　　“我们关键性3期临床试验TransportNPC是与监管机构、关键意见领袖、患者倡导团体和患者社群密切合作设计的，旨在最大限度地实现潜在的积极结果。由于该疾病的严重性和患者目前可供选择治疗方案有限，对可以治疗NPC全身和神经系统表现产品存在明显未满足需求。我们为Trappsol Cyclo的潜力感到鼓舞，并且希望这一关键产品、其作用机制和给药途径，能为NPC患者群体提供急需的临床益处。我们致力于推进这项试验，并期待它将提供新的见解，”Lise Lund Kjems博士评论道。

　　该公司正在进行的关键性3期研究TransportNPC, 是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，旨在评估NPC1患者静脉注射2000 mg/kg剂量TrappsolCyclo和标准护理（SOC）与安慰剂静脉注射和单独SOC相比的安全性、耐受性和疗效。3期研究计划在9个国家的至少23个研究中心招募至少93名NPC1患儿（3岁及以上）和成人患者。符合条件的患者将以2:1的比例随机接受TrappsolCyclo 或者安慰剂。随机化不受患者年龄的限制，患者招募也不受患者年龄的限制。研究持续时间为96周，包括48周的中期分析。

　　这项研究有两个主要目标。对于美国和遵循FDA指导的国家，主要目标是在第48周和第96周，使用四域尼曼匹克病C型严重程度量表（4D-NPC-SS[行走、精细运动、言语和吞咽]综合评分）评估TrappsolCyclo与安慰剂对比的疗效。对于欧盟和遵循EMA指导的国家，主要目标是在第48周和第96周，使用5域尼曼匹克病C型严重程度量表（5D-NPC-SS）综合评分（步行、精细运动、言语、吞咽和认知）评估TrappsolCyclo与安慰剂对比的疗效。

　　如前所述，该公司收到了EMA儿科委员会（PDCO）的肯定意见，并同意其针对TrappsolCyclo的儿科调查计划（PIP）。PDCO的PIP意见支持临床计划，以评估TrappsolCyclo对于3岁至18岁以下的C1型NPC患者的安全性、耐受性和有效性，除此之外，还包括对出生至3岁以下的C1型NPC患者的单臂子研究，无论其症状如何，以评估安全性，并获得关于全球疾病严重程度和对TrappsolCyclo反应的描述性数据。这项针对从出生到3岁以下患者的子研究将仅在欧盟和遵循EMA指南的国家进行。

　　Cyclo Therapeutics最近成立了一个全球指导委员会（GSC），由溶酶体贮积症方面的关键意见领袖和专家组成，以指导TrappsolCyclo治疗NPC关键性3期全球临床开发项目。

　　Cyclo Therapeutics在美国和欧盟获得TrappsolCyclo治疗NPC1的孤儿药资格认定，在美国获得快速通道和儿科罕见病资格认定。儿科罕见病资格认定是申办方在获得上市许可后在美国获得优先审评凭证的主要要求之一。