糖尿病“治愈”新希望 无需免疫抑制 下一代干细胞疗法获FDA批准进入临床
3月9日，全球生物技术公司Vertex Pharmaceuticals宣布，FDA已批准该公司VX-264的新药临床试验申请（IND）。这是一种同种异体干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，封装在Vertex开发的免疫保护装置中（保护其免受人体免疫系统的影响），具有治疗1型糖尿病（T1D）的潜力。VX-264项目不需要使用免疫抑制，这可能会扩大该研究性疗法可惠及的T1D患者群体。
T1D是由胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞自身免疫性破坏导致的，使得胰岛素分泌减少以及血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体处理营养物质的异常，引起血糖水平升高。而高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，还会导致肾脏疾病/衰竭、眼部疾病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡等并发症。
由于胰岛素递送系统的局限性和复杂性，T1D患者很难实现和维持血糖控制的平衡。目前的护理标准没有解决疾病的根本原因，除了用胰岛素管理T1D外，治疗选择有限。总之，目前还没有治愈糖尿病的方法。
Vertex正在采用多种研究方法，使用干细胞衍生的胰岛替代T1D患者体内被破坏的胰岛细胞。该公司在T1D领域的首个临床研究项目VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的产胰岛素胰岛细胞替代疗法，与免疫抑制结合使用。Vertex已在VX-880项目中完成了临床概念验证，并在美国和加拿大进行I/II期临床研究。
Vertex计划于2023年上半年启动研究VX-264在T1D患者中安全性、耐受性和有效性的I/II期临床试验。该公司此前获得了加拿大卫生部关于VX-264临床试验申请（CTA）的批准，正在加拿大进行I/II期试验。
Vertex执行副总裁、细胞和基因疗法主管Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用了与我们的VX-880项目相同的干细胞来源的胰岛细胞，我们已经进行了概念验证，并添加了一种专有的免疫保护装置，使患者接受治疗时能够不再需要免疫抑制。很高兴看到我们T1D领域第二个项目进入临床，并期待着为等待治疗的T1D患者带来革命性的（如果不是治愈性的）疗法。”
